FDA 核准雙特異性 CAR-T 臨床試驗，細胞療法正式進軍頑固型多發性硬化症（MS）領域

過去談到 CAR-T 細胞療法，生技製藥產業的目光多聚焦於血液腫瘤（如白血病、淋巴瘤）的突破。然而，免疫學的進展正將細胞治療推向更龐大的藍海市場——自體免疫疾病。

美國食品藥物管理局（FDA）於 2026 年 9 月，正式核准了生技製藥企業 AbelZeta 的「新藥臨床試驗申請（IND）」，允許其旗下的自體 CAR-T 候選藥物 C-CAR168 展開 Phase 1b/2 多中心臨床試驗。這項試驗的獨特之處，在於其鎖定的適應症並非癌症，而是現行臨床醫學上極難逆轉的「頑固漸進型多發性硬化症（Refractory Progressive Multiple Sclerosis）」，這象徵著細胞治療在神經免疫學領域邁出了關鍵的一步。

機制解密：為何雙特異性（CD20 / BCMA）是深度重置免疫的關鍵？

多發性硬化症（MS）本質上是一種中樞神經系統的慢性發炎性自體免疫疾病，患者的免疫系統會錯誤攻擊神經纖維外的髓鞘（Myelin），導致神經訊號傳導受損。

過去的常規藥物（如單株抗體）多只能做到「部分抑制」，而 C-CAR168 採用的則是「雙特異性靶向（Bispecific Targeting）」的全新邏輯：

雙重靶向機制：該療法同時將矛頭對準了 CD20 與 BCMA（B細胞突觸成熟抗原）兩種標記物[3]。
精準清除疾病源頭：CD20 主要存在於成熟 B 細胞，而 BCMA 則是長壽漿細胞（Plasma Cells）的關鍵標記。C-CAR168 透過雙特異性設計，能更全面地消滅體內持續分泌自體抗體、引發中樞神經髓鞘發炎的異常 B 細胞譜系。
免疫系統重置（Immune Reset）：這種設計的終極目標是清除致病記憶，讓患者的免疫系統有機會重新開機，達到長期緩解的效果。

臨床前數據與法規優勢：從紅斑性狼瘡到神經科學

事實上，這並非此技術首次受到法規單位青睞。該核心平台先前在治療「系統性紅斑狼瘡（SLE）」與「狼瘡性腎炎」時，就已展現出顯著的 B 細胞清除率與安全性，並曾獲得 FDA 的再生醫療先進療法（RMAT）認證。

而在針對多發性硬化症的前期轉譯研究與次級臨床數據中，科學界觀察到以下重要現象：

神經功能指標改善：部分接受治療的患者在「擴展身心障礙狀態量表（EDSS）」的評分上呈現持續改善趨勢。
影像學佐證：核磁共振（MRI）影像顯示，中樞神經系統內部的活性發炎病灶有縮小與穩定的跡象。

這些扎實的數據，正是 FDA 在 2026 年秋季決定放行 Phase 1b/2 臨床試驗的核心依據。

產業觀點：自體免疫將迎來 CAR-T 商業化新賽道

對於生技產業決策者與投資者而言，這項 IND 的獲批釋放出了強烈的市場訊號：

擺脫癌症紅海市場：血液癌症的 CAR-T 市場競爭已趨飽和，各大藥廠正積極尋找下一個突破點。多發性硬化症、紅斑性狼瘡等自體免疫疾病患者基數龐大，且多需終身服藥，細胞療法若能實現「一次性注射、長期緩解」，將具備極高的藥物經濟學價值（Cost-Effectiveness）。
自動化量產的迫切性：隨著自體免疫疾病臨床試驗的大規模推進，如何降低自體細胞（Autologous）在體外製備與擴增的成本，將成為 CRO/CDMO 機構未來的兵家必爭之地。