五月 20, 2024

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Gilead及Novartis CAR-T療法正式取得歐盟的批准

Gilead及Novartis CAR-T療法正式取得歐盟的批准,兩家大藥廠的CAR-T戰場將在歐洲展開,淋巴癌病患將有新的治療方案可以選擇。

Kymriah®(tisagenlecleucel)成為2017年第一個獲得美國FDA批准的CAR-T療法。這種新型治療方法透過設計自己的T細胞來攻擊癌細胞,為以前難以治療的惡性淋巴癌的患者提供了希望。就在諾華公司的Kymriah獲得批准後的幾個月,Gilead藥廠獲得了第二次CAR-T治療的批准,名為Yescarta®。到目前為止,這兩種治療方法都可被批准用於患有復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的成人。

 

自從FDA通過這兩個自體免疫細胞療法後,全球投入開發CAR-T的資金也越來越多,如何降低至生產成本並同時能產出有效且安全的CAR-T是目前各家生技藥廠持續在努力的方向,畢竟目前的治療成本實在太高,沒有政府衛生機構的補助,一般人實在難以負擔的起。

 

Kymriah和Yescarta也是通過EMA的PRIority MEdicines(PRIME)計劃支持的第一批療法,該計劃得到了人用藥品委員會(CHMP)正面的意見。PRIME旨在為有可能顯著解決患者未滿足的醫療需求的治療提供科學和監管的支持。

 

這兩間藥廠在取得FDA的上市批准後,在8/27也同時取得了歐盟的歐洲藥物管理局(EMA)的上市批准。JULIET和 ELIANA是目前兩個有登記在案的CAR-T臨床實驗CAR-T臨床試驗計畫,其中Kymriah能夠被批准主要是因為來自這兩個臨床試驗的數據被EMA認可。而Gilead藥廠的Yescarta®則是基於從ZUMA-1獲得的結果,ZUMA​​-1是一項關鍵的國家臨床試驗,在單臂試驗中,研究招募了111名患有大型B細胞非霍奇金淋巴瘤的成年患者,這些患者之前接受過兩次治療。在111名患者中,101名患者接受單次CAR-T輸注。在ZUMA-1研究的結果表明72%接受單次輸注axicabtagene ciloleucel的患者(n = 73/101)對治療有反應,51%(n = 52/101)達到完全反應,中位反應時間為0.9個月。

 

FDA和EMA分別都批准了CAR-T療法,對淋巴癌的病患提供了新的希望,但目前CAR-T仍有可能引起嚴重或危及生命的副作用,如細胞因子釋放綜合(CRS)或神經毒性,這些副作用相信能在未來能陸續被解決。另外,高昂的治療費用也是問題,就如同前文所提到的,若沒有政府衛生機構的補助,一般人實在難以負擔的起,也是因為如此,英國NHS對於諾華的Kymriahy表示費用太高,需要花費約77萬英鎊,實在無法批准此要進入英國市場,除非未來價格能降低。

 

未來一定會有越來越多的資金持續投入細胞治療的領域,真正進入商業化規模則還有一段路要走,很多問題及挑戰仍需待解決,但醫學科技的也進步再次為人類的生命帶來了更多的可能性。

Last modified on 週三, 08 一月 2020 07:44