該意見書基於TRANSCEND NHL 001試驗的安全性和有效性結果，該試驗評估了269例復發/難治性大B細胞淋巴瘤，包括瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者。必治妥施貴寶最近在美國血液學學會年會上介紹了這項重要研究的數據。Liso-cel已被FDA同意列為針對複發/難治性侵襲性大B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的突破性療法（BT）和再生醫學高級療法（RMAT），包括DLBCL。

關於瀰漫性大B細胞淋巴瘤

瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是最常見和侵襲性的NHL，佔每5例病例中的3例。一線治療後，約有三分之一的DLBCL患者復發，約10％患有難治性疾病。從歷史上看，復發或對目前的護理標準無能為力的患者的平均預期壽命約為六個月。

關於Lisocabtagene Maraleucel（liso-cel）

Liso-cel是一種研究性嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，旨在靶向CD19，CD19是在正常B細胞發育過程中表達並在B細胞惡性轉化後維持的表面糖蛋白。Liso-cel旨在通過CAR構建體靶向表達CD19的細胞，該構建體包括針對抗原特異性的抗CD19單鏈可變片段（scFv）靶向結構域，跨膜結構域，假定為增加T細胞的4-1BB共刺激結構域增殖和持久性，以及CD3-zeta T細胞激活域。liso-cel中CAR陽性活T細胞的確定組成（由CD8和CD4成分組成）可減少產物的變異性；但是，確定成分的臨床意義尚不清楚。

關於TRANSCEND NHL 001

TRANSCEND NHL 001是一項開放性，多中心，關鍵的1期研究，旨在確定liso-cel在復發/難治性B細胞NHL患者（包括DLBCL，PMBCL，3B FL級）中的安全性，藥代動力學和抗腫瘤活性。套細胞淋巴瘤在另一個隊列中進行研究。主要結果指標包括與治療有關的不良事件，劑量限制性毒性和客觀緩解率。次要結局指標包括完全緩解率，緩解持續時間和無進展生存期。TRANSCEND程序是一項廣泛的臨床程序，用於評估Liso-cel在多種疾病狀態和治療階段的情況。

資訊來源: BMS官方聲明新聞稿