十二月 23, 2024

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細胞是生物體內基本組成及最小功能單元,以新的細胞替換受損細胞是自然生理現象。細胞療法發展已超過60年,近年的突飛猛進,歸功於技術及學術的創新研究。1959年,Dr. E. Donnall Thomas成功進行首例雙胞胎骨髓移植手術;1988年Dr. Joanne Kurtzberg和Dr. Eliane Gluckman完成首例手足臍帶血移植;2012年首例自體嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T Cells,CAR-T)成功治癒急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL)。依據細胞取得來源可分為自體(Autogolous)及異體(Allogenetic);依細胞是否經基因編輯處理,可分為原始細胞 (例如:間質幹細胞Mesenchymal Stem Cell;免疫細胞等) 及基因編輯細胞(例如:誘導型多能幹細胞Induced Pluripotent Stem Cell,iPSC;CAR-T 細胞等),本文將探討目前細胞治療類型及疾病應用,並提供細胞治療的最新動態。

什麼是外泌體

 
外泌體(Exosome)是一種由細胞分泌的小型囊泡,於1980年代首次被發現,其是經由細胞胞吐作用而產生的一種特殊雙脂質膜細胞外囊泡(extracellular vesicle, EV),外泌體的直徑約30-150奈米,曾經被認為是對細胞無用的廢棄物質。如今的科學研究證實,外泌體含有多種生物活性物質,並在不同環境下所裝載的訊息不同,其中包括了不同的DNA、mRNAs、miRNAs及蛋白質等,外泌體由原本的細胞分泌出去後,將源由的細胞所攜帶的訊息傳遞出去,讓接收到訊息的細胞具有影響其細胞功能及活性,例如免疫調控、細胞增殖、分化和凋亡等過程。

歷經2018年、2023年及今年(2024)5月,前後3屆國會審查的再生醫療法案,終於在今天(6月4日)三讀通過。未來,針對基因、細胞及其衍生物,用以治療、修復或替換人體細胞、組織及器官的新技術與新製劑,分別以《再生醫療法》及《再生醫療製劑管理條例》規範管理。希望提供現行醫療效果不佳的患者新的選擇,同時帶動國內再生醫療科技與產業的發展。

經過三十多年的醞釀,美國食品藥物管理局 (FDA) 批准了 lifileucel (Amtagvi),這是第一個使用稱為腫瘤浸潤淋巴細胞 (TIL) 的免疫細胞治療癌症的方法。該機構於 2024年 2 月 16 日宣布的決定也使 lifileucel 成為第一個被批准用於治療實體腫瘤(皮膚癌黑色素瘤)的細胞療法。與CAR T 細胞療法(另一種細胞療法)的情況一樣,lifileucel 是使用患者自身的T 細胞製成的。對於這兩種療法,細胞都是在患者接受治療的醫院收集的,但會被送到最終的治療中。 

訊聯(1784)從細胞治療續攻新藥,近期捷報頻傳!臍帶間質幹細胞新藥BU-01治療肺部纖維化跨入人體臨床二期,治療急性呼吸窘迫症候群(ARDS)人體臨床二期收案近50%,幹細胞來源的外泌體新藥ExoTear治療乾眼症,更榮獲醫藥品查驗中心(CDE)指標案件輔導,加速公司新藥開發。而訊聯外泌體結合基因轉殖研究,亦獲國際重要期刊發表。

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