Ryoncil 是第一個獲得 FDA 批准的 MSC 療法。它包含 MSCs，MSC 是一種可以在體內發揮各種作用的細胞，並且可以分化成多種其他類型的細胞。這些 MSC 是從健康成人供體的骨髓中分離出來的。

FDA 生物製品評估和研究中心（CBER）主任 Peter Marks 醫學博士說：“今天的決定標誌著使用創新的基於細胞的療法治療對包括兒童在內的患者造成毀滅性影響的危及生命的疾病的一個重要里程碑。“這是首個間充質基質細胞療法的批准，表明 FDA 致力於支持開發安全有效的產品，以改善癥狀對其他療法無反應的患者的生活品質。”

類固醇難治性急性移植物抗宿主病是一種嚴重且危及生命的疾病，可作為同種異體造血（血液）幹細胞移植 （allo-HSCT） 的併發症發生。在同種異體造血幹細胞移植中，患者從健康供體那裡獲得造血幹細胞，以替換自己的幹細胞並形成新的血細胞，這一過程通常是作為某些類型的血癌、血液疾病或免疫系統疾病治療的一部分進行的。“類固醇難治性急性移植物抗宿主病可產生重大、廣泛的健康後果，包括對多個器官的損害、生活品質下降和受影響患者的死亡風險，”CBER 治療產品辦公室主任 Nicole Verdun 醫學博士說。“FDA 仍然致力於幫助解決患有衰弱和致命疾病的個人的緊急未滿足需求，今天的批准是這項工作的重要一步。”

在一項多中心、單臂研究中評估了 Ryoncil 的安全性和有效性，該研究對 54 名接受 allo-HSCT 後患有 SR-aGVHD 的兒科研究參與者進行了評估。研究參與者連續 4 周每周 2 次接受 Ryoncil 靜脈輸注，共輸注 8 次。使用國際血液和骨髓移植登記嚴重程度指數標準 （IBMTR） 分析每個研究參與者在基線時的狀況，以評估哪些器官受到影響以及疾病的總體嚴重程度。

Ryoncil 的有效性主要基於開始使用 Ryoncil 後 28 天對治療的反應率和持續時間。對治療有部分或混合反應的研究參與者——這意味著一個器官的狀況有所改善，而另一個器官的狀況沒有變化（部分）或惡化（混合）——每週一次接受額外輸注，持續 4 周。16 名研究參與者 （30%） 在接受 Ryoncil 28 天后對治療有完全反應，而 22 名研究參與者 （41%） 有部分反應。

治療醫師應監測 Ryoncil 的輸注，如果有任何反應證據，可能包括呼吸困難（呼吸急促）、低血壓（低血壓）、發燒、呼吸急促（呼吸急促）、發紺（皮膚、嘴唇或指甲變藍）和缺氧（血液中的低氧）。接受 Ryoncil 的研究參與者最常見的不良反應是感染、發燒、出血、水腫、腹痛和高血壓。Ryoncil 治療後可能會出現超敏反應和急性輸注反應、傳染病或病原體傳播以及異位組織形成等併發症。

Ryoncil 禁用於已知對二甲基亞碚或豬和牛蛋白過敏的患者。患者在輸注前應預先使用皮質類固醇和抗組胺葯，並在 Ryoncil 治療期間監測超敏反應。

資料來源: FDA