
美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2026 年 4 月 23 日宣布,正式批准由 Regeneron Pharmaceuticals 開發的基因治療藥物 Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha)。這是全球首個針對遺傳性耳聾的基因治療產品,象徵著基因治療進入全新時代。
由臺北榮總、國立陽明交通大學與美國加州大學聖地牙哥分校(UCSD)錢煦院士所組成的臺美合作研究團隊研究發現:「信使核糖核酸(mRNA)的甲基化」可能是造成冠狀粥狀動脈硬化的原因之一,研究團隊利用基因療法抑制血管的「甲基化轉移?」,發現此方法能有效控制血管內發炎反應的產生並減少粥狀動脈硬化的發生,提供冠狀動脈疾病預防及治療新契機。
罕見疾病「漸凍症」(學名為肌萎縮性脊髓側索硬化症)至今還有許多未解之謎,除了約一成病患為家族遺傳,有九成患者的致病原因仍然不明。中央研究院分子生物研究所陳俊安副研究員與研究團隊發現,一組微型核糖核酸(microRNA),稱之為mir-17~92 [1] ,在四肢運動神經元的表現量特別高,卻在漸凍症小鼠發病前顯著減少。
行政院於10/18日會議通過「再生醫療製劑管理條例」草案」,後續草案將送立院審議,繼特管辦法後,台灣再生醫療相關法規將更加完整,完善的法規將有助於帶動國內整體再生醫療產業之發展。