![衛福部核可之細胞治療執行單位 [持續更新]](https://biomaptw.com/media/k2/items/cache/753a82091bdf93df272697e1f26229c2_XL.jpg)
萊伯氏先天性黑蒙（Leber's congenital amaurosis, LCA）是一種罕見的遺傳性，此疾病導致視網膜色素上皮細胞停止工作，進而導致視力衰退惡化及嚴重的將會完全失明，然而在此基因療法核准之前，並沒有任何其他被批准的藥物可以進行治療。科學家目前已經確定了20種不同類型的LCA，每一種皆由不同的基因缺陷所導致，而Luxturna主要是治療因為RPE65基因突變所引起的LCA。
Luxturna的治療方法主要是將正常的RPE65基因透過病毒顆粒載體注射入視網膜，讓細胞能夠製造正常的RPE65蛋白，臨床試驗證明，患者在手術後一個月內其視力就能有改善。這也是FDA批准基因療法用於治療遺傳性的疾病的第一例， Luxturna的批准也進一步打開了基因治療潛力的大門。
FDA 官方網站資料: FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss
