隨著細胞與基因治療的快速發展,產品的安全性、一致性、量產可行性及監管符合性是商業化成功的核心挑戰。無血清培養基(Serum-Free Medium, SFM)在細胞治療產品的製程開發中扮演著愈發關鍵的角色。傳統上,胎牛血清(Fetal Bovine Serum, FBS)廣泛用於細胞培養,但血清的批次差異及潛在病原體風險,促使無血清培養基成為製程開發的關鍵解決方案及主流選擇。本文將深入分析無血清培養基的技術趨勢、應用優勢,以及如何推動細胞治療產業的標準化與規模化。
近年來,幹細胞療法被視為再生醫學的革命性突破,其中「異體幹細胞新藥」(Allogeneic Stem Cell Therapy)因具備「現成可用」(off-the-shelf)、大規模生產潛力等優勢,成為全球藥廠競逐的焦點。2024年,美國FDA與中國藥監局(NMPA)相繼核准關鍵產品,包括Mesoblast的Ryoncil(兒童類固醇難治型急性移植物抗宿主疾病)及鉑生卓越生物科技(北京)有限公司申報的艾米邁托賽注射液 (治療14歲以上消化道受累為主的荷爾蒙治療失敗的急性移植物抗宿主疾病),標誌著異體幹細胞療法正式邁入商業化新階段。
2024 年 12 月,美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准了 Mesoblast 的 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)——同種異體骨髓間充質基質細胞 (MSC(M)) 療法——用於兒科急性類固醇難治性移植物抗宿主病,最終結束了美國批准的 MSC 臨床產品的長期乾旱。雖然其他司法管轄區(包括歐洲、日本、印度和韓國)已經銷售了自體或同種異體 MSC 產品,但美國的批准速度較慢。申辦方的重大努力和投資,與 FDA 密切合作,通過跨越數年的反覆運算過程解決對臨床療效和一致 MSC 效力的擔憂,獲得了這一具有里程碑意義的批准。