四月 25, 2025

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隨著細胞與基因治療的快速發展,產品的安全性、一致性、量產可行性及監管符合性是商業化成功的核心挑戰。無血清培養基(Serum-Free Medium, SFM)在細胞治療產品的製程開發中扮演著愈發關鍵的角色。傳統上,胎牛血清(Fetal Bovine Serum, FBS)廣泛用於細胞培養,但血清的批次差異及潛在病原體風險,促使無血清培養基成為製程開發的關鍵解決方案及主流選擇。本文將深入分析無血清培養基的技術趨勢、應用優勢,以及如何推動細胞治療產業的標準化與規模化。

近年來,幹細胞療法被視為再生醫學的革命性突破,其中「異體幹細胞新藥」(Allogeneic Stem Cell Therapy)因具備「現成可用」(off-the-shelf)、大規模生產潛力等優勢,成為全球藥廠競逐的焦點。2024年,美國FDA與中國藥監局(NMPA)相繼核准關鍵產品,包括Mesoblast的Ryoncil(兒童類固醇難治型急性移植物抗宿主疾病)及鉑生卓越生物科技(北京)有限公司申報的艾米邁托賽注射液 (治療14歲以上消化道受累為主的荷爾蒙治療失敗的急性移植物抗宿主疾病),標誌著異體幹細胞療法正式邁入商業化新階段。

2024 年 12 月,美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准了 Mesoblast 的 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)——同種異體骨髓間充質基質細胞 (MSC(M)) 療法——用於兒科急性類固醇難治性移植物抗宿主病,最終結束了美國批准的 MSC 臨床產品的長期乾旱。雖然其他司法管轄區(包括歐洲、日本、印度和韓國)已經銷售了自體或同種異體 MSC 產品,但美國的批准速度較慢。申辦方的重大努力和投資,與 FDA 密切合作,通過跨越數年的反覆運算過程解決對臨床療效和一致 MSC 效力的擔憂,獲得了這一具有里程碑意義的批准。

細胞是生物體內基本組成及最小功能單元,以新的細胞替換受損細胞是自然生理現象。細胞療法發展已超過60年,近年的突飛猛進,歸功於技術及學術的創新研究。1959年,Dr. E. Donnall Thomas成功進行首例雙胞胎骨髓移植手術;1988年Dr. Joanne Kurtzberg和Dr. Eliane Gluckman完成首例手足臍帶血移植;2012年首例自體嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T Cells,CAR-T)成功治癒急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL)。依據細胞取得來源可分為自體(Autogolous)及異體(Allogenetic);依細胞是否經基因編輯處理,可分為原始細胞 (例如:間質幹細胞Mesenchymal Stem Cell;免疫細胞等) 及基因編輯細胞(例如:誘導型多能幹細胞Induced Pluripotent Stem Cell,iPSC;CAR-T 細胞等),本文將探討目前細胞治療類型及疾病應用,並提供細胞治療的最新動態。

什麼是外泌體

 
外泌體(Exosome)是一種由細胞分泌的小型囊泡,於1980年代首次被發現,其是經由細胞胞吐作用而產生的一種特殊雙脂質膜細胞外囊泡(extracellular vesicle, EV),外泌體的直徑約30-150奈米,曾經被認為是對細胞無用的廢棄物質。如今的科學研究證實,外泌體含有多種生物活性物質,並在不同環境下所裝載的訊息不同,其中包括了不同的DNA、mRNAs、miRNAs及蛋白質等,外泌體由原本的細胞分泌出去後,將源由的細胞所攜帶的訊息傳遞出去,讓接收到訊息的細胞具有影響其細胞功能及活性,例如免疫調控、細胞增殖、分化和凋亡等過程。
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