![衛福部核可之細胞治療執行單位 [持續更新]](https://biomaptw.com/media/k2/items/cache/753a82091bdf93df272697e1f26229c2_XL.jpg)
主導該研究的研究員奧爾森表示，罹患肌肉萎縮症的孩子因為心臟失去力量，隔肌太弱無法呼吸而死亡。若抗肌萎縮蛋白質能夠恢復，有望對治療相關疾病有所幫助。
根據《BBC》報導，科學家們首次利用基因編輯技術治療哺乳動物的杜顯氏肌肉萎縮症，未來這種疾病的患者將有望可受治療。過去這種病症無法治癒，且病患會因病症導致肌肉功能和力量逐漸喪失，最終早逝。但科學家們近日利用基因編輯技術對罹患肌肉萎縮症的狗進行研究，並恢復被該病症破壞的蛋白質，未來有望在將這項測試應用於人體測試。
杜顯氏肌肉萎縮症是兒童中最常見的致命遺傳疾病，且多存在於年輕男性身上。罹患該病的男孩基因會突變，並停止產生抗肌萎縮蛋白。因許多犬種都會出現這樣的疾病，因此研究員利用基因編輯技術相關研究，並成功恢復肌肉產生蛋白質。
根據該發表於《科學》的研究顯示，罹患肌肉萎縮症的狗心臟、肌肉經過基因編輯後恢復了缺失的蛋白質。皇家獸醫學院比較神經肌肉疾病教授皮爾西表示，若基因編輯對狗安全有效，之後可進入人體試驗階段。過去一直有對小老鼠和人類細胞進行相關的肌肉突變校正，但這是首次對大型哺乳動物進行研究。
