四月 02, 2025

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近年來,幹細胞療法被視為再生醫學的革命性突破,其中「異體幹細胞新藥」(Allogeneic Stem Cell Therapy)因具備「現成可用」(off-the-shelf)、大規模生產潛力等優勢,成為全球藥廠競逐的焦點。2024年,美國FDA與中國藥監局(NMPA)相繼核准關鍵產品,包括Mesoblast的Ryoncil(兒童類固醇難治型急性移植物抗宿主疾病)及鉑生卓越生物科技(北京)有限公司申報的艾米邁托賽注射液 (治療14歲以上消化道受累為主的荷爾蒙治療失敗的急性移植物抗宿主疾病),標誌著異體幹細胞療法正式邁入商業化新階段。

2024 年 12 月,美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准了 Mesoblast 的 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)——同種異體骨髓間充質基質細胞 (MSC(M)) 療法——用於兒科急性類固醇難治性移植物抗宿主病,最終結束了美國批准的 MSC 臨床產品的長期乾旱。雖然其他司法管轄區(包括歐洲、日本、印度和韓國)已經銷售了自體或同種異體 MSC 產品,但美國的批准速度較慢。申辦方的重大努力和投資,與 FDA 密切合作,通過跨越數年的反覆運算過程解決對臨床療效和一致 MSC 效力的擔憂,獲得了這一具有里程碑意義的批准。

為加速細胞治療在臨床應用,衛生福利部自10796日《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》(簡稱「特管辦法」)發布,開放六項對自體使用、風險低且安全性可確定的細胞治療技術。開放至今,經過嚴格的審查程序,多家醫療機構的申請獲得核准,不僅促進了國內細胞治療技術的發展,也為更多患者帶來更多選擇。截至113930日,醫療機構提出了554件細胞治療技術的申請。已核准408件細胞治療技術施行計畫,細胞治療技術項目包括:

300種基因變異新發現,憂鬱症遺傳可能性高。一項跨國醫學研究指出,共有697種基因變異與憂鬱症有關,其中包含近300種新型遺傳基因。然而,僅有三分之一的患者對抗憂鬱藥物有反應。專家強調,該研究有助於開發更多樣化的治療,並減少全球健康不平等。

細胞是生物體內基本組成及最小功能單元,以新的細胞替換受損細胞是自然生理現象。細胞療法發展已超過60年,近年的突飛猛進,歸功於技術及學術的創新研究。1959年,Dr. E. Donnall Thomas成功進行首例雙胞胎骨髓移植手術;1988年Dr. Joanne Kurtzberg和Dr. Eliane Gluckman完成首例手足臍帶血移植;2012年首例自體嵌合抗原受體T細胞(Chimeric Antigen Receptor T Cells,CAR-T)成功治癒急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL)。依據細胞取得來源可分為自體(Autogolous)及異體(Allogenetic);依細胞是否經基因編輯處理,可分為原始細胞 (例如:間質幹細胞Mesenchymal Stem Cell;免疫細胞等) 及基因編輯細胞(例如:誘導型多能幹細胞Induced Pluripotent Stem Cell,iPSC;CAR-T 細胞等),本文將探討目前細胞治療類型及疾病應用,並提供細胞治療的最新動態。

什麼是外泌體

 
外泌體(Exosome)是一種由細胞分泌的小型囊泡,於1980年代首次被發現,其是經由細胞胞吐作用而產生的一種特殊雙脂質膜細胞外囊泡(extracellular vesicle, EV),外泌體的直徑約30-150奈米,曾經被認為是對細胞無用的廢棄物質。如今的科學研究證實,外泌體含有多種生物活性物質,並在不同環境下所裝載的訊息不同,其中包括了不同的DNA、mRNAs、miRNAs及蛋白質等,外泌體由原本的細胞分泌出去後,將源由的細胞所攜帶的訊息傳遞出去,讓接收到訊息的細胞具有影響其細胞功能及活性,例如免疫調控、細胞增殖、分化和凋亡等過程。

近年來,全球和臺灣的生物醫學研究取得了重大進展,尤其是在開發和應用 EV 技術方面,因為 EV 涉及衰老、炎症、凝血、疾病進展、T 細胞壽命,並可作為潛在的生物標誌物。現代生物醫學研究需要跨學科合作和知識共用,不同領域之間的密切互動現在對於推進外泌體研究及其應用至關重要。在即將舉行的細胞外囊泡技術與新型治療國際論壇上,與會者將探索外泌體技術的最新進展及其在各種疾病中的應用,推動該領域的科學進步。

自19世紀以來,科學家們發現在生命發育的過程中,細胞會迅速增生並分化出多細胞生物體上的各種組織與器官,但增生的同時為什麼會伴隨大規模的細胞死亡?這是一道百年未解之謎。本院分子生物研究所陳昇宏助研究員的研究團隊,首度發現「活性氧化物」1所造成的鐵死亡觸發波(ferroptosis trigger wave),是造成大規模細胞死亡之因,為胚胎發育提供了一種新的解釋。此研究成果於本(2024)年7月登上國際頂尖期刊《自然》(Nature)。

FDA現代化法案2.0、實驗減量替代轉型、搭配生醫及晶片技術持續突破5~10年內,類器官/器官晶片將開啟「替身醫療」黃金時代,然而在歐、美、中早已布局的人類器官/器官晶片競速賽道上,臺灣生醫產業鏈該如何實際落地應用,攻搶一席之地?

外泌體(Exosome)是當今全球生技圈最熱門的科技趨勢,也是台灣繼晶圓代工之後,下一個最適合發展CRDMO(委託研發代工)的項目,看好外泌體應用發展潛力,為期兩天的再生醫學國際論壇,將深入探討外泌體在醫美、皮膚、毛髮、眼科、骨科到基因細胞治療的最新跨科別應用,以及外泌體新藥開發的國際優勢與趨勢,期望促進更多國際合作機會。

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